Rujukan Onasemnogen abeparvovek

  1. 1 2 "Zolgensma". Therapeutic Goods Administration (TGA). 10 March 2021. Diarkibkan daripada yang asal pada 9 September 2021. Dicapai pada 8 September 2021.
  2. 1 2 "AusPAR: Onasemnogene abeparvovec". Therapeutic Goods Administration (TGA). 22 April 2021. Diarkibkan daripada yang asal pada 9 September 2021. Dicapai pada 8 September 2021.
  3. ↑ "Summary Basis of Decision (SBD) for Zolgensma". Health Canada. 23 October 2014. Diarkibkan daripada yang asal pada 30 May 2022. Dicapai pada 29 May 2022.
  4. ↑ "Zolgensma 2 x 1013 vector genomes/mL solution for infusion - Summary of Product Characteristics (SmPC)". (emc). 30 June 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 28 October 2020. Dicapai pada 30 July 2020.
  5. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 "Zolgensma- onasemnogene abeparvovec-xioi kit full prescribing information". DailyMed. 24 May 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 19 November 2019. Dicapai pada 18 November 2019.
  6. 1 2 3 "Zolgensma". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 6 August 2019. STN: 125694. Diarkibkan daripada yang asal pada 19 November 2019. Dicapai pada 1 November 2019.
  7. ↑ "Zolgensma EPAR". European Medicines Agency (EMA). 24 March 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 17 July 2020. Dicapai pada 30 July 2020. Text was copied from this source which is © European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged.
  8. ↑ "Zolgensma Product information". Union Register of medicinal products. Dicapai pada 3 March 2023.
  9. 1 2 3 "FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 24 May 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 1 September 2019. Dicapai pada 18 November 2019.
  10. 1 2 "Novartis receives approval from Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare for Zolgensma the only gene therapy for patients with spinal muscular atrophy (SMA)" (Siaran akhbar). Dicapai pada 29 March 2020.
  11. ↑ Mueller, Casimir Jones SC-Lisa L. (September 2020). "First Gene Therapy Products Approved in Brazil". Lexology. Diarkibkan daripada yang asal pada 2 June 2021. Dicapai pada 1 June 2021.
  12. ↑ "New Zolgensma data demonstrate age-appropriate development when used early, real-world benefit in older children and durability 5+ years post-treatment". Novartis. Diarkibkan daripada yang asal pada 2 June 2021. Dicapai pada 1 June 2021.
  13. ↑ "Health Canada approves Zolgensma, the one-time gene therapy for pediatric patients". bioquebec. Diarkibkan daripada yang asal pada 2 June 2021. Dicapai pada 1 June 2021.
  14. ↑ "onasemnogene abeparvovec". CADTH.ca. 26 May 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 2 June 2021. Dicapai pada 1 June 2021.
  15. ↑ "Onasemnogene Abeparvovec". LiverTox: Clinical and Research Information on Drug-Induced Liver Injury. NCBI Bookshelf. 20 August 2020. PMID 33242238. Bookshelf ID: NBK564658. Diarkibkan daripada yang asal pada 14 August 2022. Dicapai pada 13 August 2022.
  16. ↑ "Health Canada approves Zolgensma, the one-time gene therapy for pediatric patients with spinal muscular atrophy (SMA)". Newswire Canada. Cision. 16 December 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 3 June 2021. Dicapai pada 2 July 2021.
  17. ↑ "FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality" (Siaran akhbar). 11 September 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 1 September 2019. Dicapai pada 18 November 2019.
  18. ↑ "Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc" (Siaran akhbar). Novartis. Diarkibkan daripada yang asal pada 9 September 2019. Dicapai pada 6 October 2018.
  19. ↑ "AveXis receives FDA approval for Zolgensma, the first and only gene therapy for pediatric patients with spinal muscular atrophy (SMA)" (Siaran akhbar). 24 May 2019. Dicapai pada 13 August 2022.
  20. ↑ "HMC implements innovative gene therapy to treat congenital spinal muscular atrophy". The Peninsula. 20 November 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 29 March 2020. Dicapai pada 29 March 2020.
  21. ↑ "In First, World's Most Expensive Medicine Used to Treat Israeli Toddler". Diarkibkan daripada yang asal pada 29 March 2020. Dicapai pada 29 March 2020.
  22. ↑ "New gene therapy to treat spinal muscular atrophy" (Siaran akhbar). 27 March 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 29 March 2020. Dicapai pada 29 March 2020.
  23. ↑ "Global Novartis News Archive" (Siaran akhbar). Diarkibkan daripada yang asal pada 29 May 2020. Dicapai pada 20 May 2020.
  24. ↑ "$2.1m Novartis gene therapy to become world's most expensive drug". The Guardian. London. Reuters. 25 May 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 7 November 2020. Dicapai pada 25 May 2019.
  25. ↑ Miller, John (30 October 2019). "Novartis' Zolgensma study halted by FDA amid safety questions". Reuters. Diarkibkan daripada yang asal pada 30 October 2019. Dicapai pada 30 October 2019.
  26. ↑ 初の「億超え新薬」ゾルゲンスマの薬価はどう決まったか Diarkibkan 15 Ogos 2020 di Wayback Machine (Japanese).
  27. ↑ 厚生労働省告示第二百十四号 Diarkibkan 31 Oktober 2020 di Wayback Machine (Japanese).
  28. ↑ 脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療用製品「ゾルゲンスマ®点滴静注」薬価基準収載のお知らせ Diarkibkan 28 Oktober 2020 di Wayback Machine (Japanese).
  29. 1 2 "Novartis blames former AveXis executives for Zolgensma data manipulation". Reuters. 24 September 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 26 September 2019. Dicapai pada 26 September 2019.
  30. ↑ "Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy" (Siaran akhbar). 19 November 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 19 November 2019. Dicapai pada 1 December 2019.
  31. ↑ "Novartis says delayed telling FDA of Zolgensma concern due to 'mistake'". Reuters. 1 November 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 11 November 2019. Dicapai pada 11 November 2019.
  32. ↑ "Zolgensma°: the drug of extremes". April 2020. m/s. 107. Diarkibkan daripada yang asal pada 29 October 2020. Dicapai pada 22 May 2020.
  33. ↑ "Novartis in talks with patients upset about lottery-like gene therapy giveaway". Reuters. 20 December 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 1 June 2021. Dicapai pada 29 May 2021.
  34. ↑ "Answer given by Ms Kyriakides on behalf of the European Commission". European Parliament. 19 February 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 28 October 2020. Dicapai pada 21 April 2020.
  35. ↑ "No "lottery for life" - Statement by Beneluxa Health Ministers addressing the global managed access program designed by Novartis and Avexis". Beneluxa. 30 January 2020. Diarkibkan daripada yang asal pada 22 May 2020. Dicapai pada 21 April 2020.
  36. ↑ "AVXS-101 (Zolgensma) to be made available globally through a controversial programme". SMA Europe. 26 December 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 13 March 2020. Dicapai pada 21 April 2020.
  37. ↑ "Dismay at lottery for $2.1m drug to treat children with muscle-wasting disease". The Guardian. 20 December 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 21 December 2019. Dicapai pada 21 December 2019.
  38. ↑ "Novartis to Offer World's Most Expensive Drug for Free Via Lottery". The Wall Street Journal. 19 December 2019. Diarkibkan daripada yang asal pada 21 December 2019. Dicapai pada 21 December 2019.

Rujukan

WikiPedia: Onasemnogen abeparvovek //pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33242238 http://www.commonchemistry.org/ChemicalDetail.aspx... https://www.tga.gov.au/apm-summary/zolgensma https://www.tga.gov.au/auspar/auspar-onasemnogene-... https://cadth.ca/onasemnogene-abeparvovec https://www.drugbank.ca/drugs/DB15528 https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/summary-basis-... https://www.newswire.ca/news-releases/health-canad... https://www.bioquebec.com/press-releases/2021/heal... https://www.drugs.com/ppa/onasemnogene-abeparvovec...